一月一次！皮下注射反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
▎药明康德内容团队编辑
刚刚，美国FDA网站显示由阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的每月一次、可由患者自己皮下注射的反义寡核苷酸（ASO）疗法Wainua（eplontersen）获批上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性的多发性神经病（ATTRv-PN）。根据新闻稿，Wainua是首个可通过自动注射器自行给药用于治疗ATTRv-PN的获批药物。
根据Wainua获批标签显示，一项在ATTRv-PN成人患者中开展的随机、开放标签、多中心的临床3期试验证明了Wainua的疗效。分析显示，在接受治疗35周时，与外部安慰剂对照相比，Wainua治疗导致患者在改良神经病损伤评分+7（mNIS+7）和生活质量指标（Norfolk QoL-DN）总分上出现统计学显著改善（p<0.001）。
▲Wainua疗效结果摘要（图片来源：参考资料[1]）
Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。
目前，全球有多种类型的TTR靶向疗法处于活跃研发阶段，包括反义寡核苷酸疗法、siRNA疗法、基因编辑疗法、抗体疗法和小分子药物。除了此次获批的eplontersen以外，已有4款疗法已在全球多个国家和地区获批上市，适应症涉及TTR介导的多种淀粉样变性疾病。
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参考资料：
[1] WAINUA prescription information. Retrieved December 21, 2023 from https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/217388s000lbl.pdf
[2] Eplontersen halted ATTRv-PN disease progression and improved neuropathy impairment and quality of life in Phase 3 study through 66 weeks. Retrieved April 24, 2023, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/eplontersen-halted-attrv-pn-disease-progression-and-improved
[3] NEURO-TTRansform Phase III results presented at AAN showed eplontersen demonstrated consistent and sustained improvement in all measures of disease and quality of life through 66 weeks. Retrieved April 24, 2023, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/neuro-ttransform-phase-iii-results-presented-at-aan-showed-eplontersen-demonstrated-consistent-and-sustained-improvement.html
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